Enhertu (trastuzumabe deruxtecana) negado pelo plano de saúde: quando o uso off-label não afasta a cobertura
O médico prescreve o Enhertu para uma indicação que ainda não está descrita na bula ou no rol da ANS, e a operadora nega sob a alegação de "tratamento experimental" ou "fora do rol". A jurisprudência trata essas duas situações de forma bem diferente — e a diferença costuma decidir o caso.
O Enhertu (trastuzumabe deruxtecana) é um medicamento oncológico de alto custo que vem gerando um número crescente de decisões judiciais no Brasil — levantamento de acórdãos do Tribunal de Justiça de São Paulo dos últimos doze meses, tratado adiante, já soma quase uma dezena de casos específicos sobre o fármaco. Aprovado pela ANVISA em outubro de 2021 para câncer de mama HER2-positivo metastático, o fármaco teve sua bula ampliada progressivamente: câncer gástrico e de pulmão HER2-positivos em 2023, indicação agnóstica para tumores sólidos HER2-positivos em 2024 e, neste mês de julho de 2026, uma nova indicação para tratamento adjuvante de pacientes com doença residual após terapia prévia com trastuzumabe.
Apesar dessa expansão contínua da bula, o rol de procedimentos da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) é atualizado em ciclos próprios, que nem sempre acompanham no mesmo ritmo cada nova indicação aprovada pela ANVISA. É nesse intervalo — bula já ampliada, rol ainda não atualizado para aquele cenário clínico específico — que costuma surgir a negativa de cobertura.
Uso off-label não é tratamento experimental
A primeira confusão que a negativa costuma explorar é tratar como sinônimos duas situações jurídicas diferentes. O art. 10, I, da Lei nº 9.656/98 permite às operadoras excluir da cobertura o "tratamento clínico ou cirúrgico experimental" — mas medicamento com registro na ANVISA, testado em ensaios clínicos e produzido sob controle estatal, prescrito para uma indicação ainda não descrita na bula (uso off-label), não se enquadra nessa exceção.
O Superior Tribunal de Justiça pacificou essa distinção no julgamento do REsp 1.729.566/SP (4ª Turma, rel. Min. Luis Felipe Salomão, j. 04/10/2018), ao afirmar que o uso off-label é, "no mais das vezes, uso essencialmente correto de medicação" — por se tratar de fármaco aprovado em ensaios clínicos e submetido à farmacovigilância, apenas ainda não indicado para aquela terapêutica específica na bula. Esse entendimento voltou a ser confirmado pela Corte Especial do STJ, que negou provimento a agravo interno no âmbito de embargos de divergência sobre a mesma controvérsia, mantendo a tese, o que reforça sua estabilidade.
O rol da ANS não é mais um teto fechado
Quando a negativa se baseia no fato de o medicamento não constar do rol da ANS para aquela indicação, entra em jogo uma segunda camada de discussão, que mudou de forma relevante nos últimos anos. Em 2022, a Lei nº 14.454/2022 incluiu os §§ 12 e 13 no art. 10 da Lei nº 9.656/98, estabelecendo que o rol da ANS é "referência básica" para os planos, e não uma lista fechada.
Mas a discussão não parou na lei de 2022. Em 18 de setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal concluiu o julgamento da ADI 7.265 (rel. Min. Luís Roberto Barroso), validando essa "taxatividade mitigada" do rol da ANS e fixando, com efeito vinculante para todo o país, cinco requisitos que devem estar presentes de forma cumulativa para que a cobertura extrarrol seja devida:
- Prescrição por médico ou odontólogo assistente habilitado;
- Ausência de negativa expressa da ANS para a incorporação do procedimento;
- Inexistência de alternativa terapêutica equivalente já prevista no rol;
- Comprovação de eficácia e segurança à luz de evidências científicas de alto grau (ensaio clínico randomizado, revisão sistemática ou metanálise);
- Registro do medicamento na ANVISA.
Na prática, isso significa que a simples ausência do medicamento no rol não basta, por si só, para justificar a negativa — mas também não basta, por si só, para garantir a cobertura automaticamente. O caso concreto precisa demonstrar os cinco requisitos, o que normalmente exige relatório médico detalhado e, muitas vezes, parecer técnico (NAT-JUS) favorável.
O que a jurisprudência do TJSP vem decidindo sobre o Enhertu
Levantamento de acórdãos do Tribunal de Justiça de São Paulo publicados nos últimos doze meses mostra um padrão consistente quando a negativa recai especificamente sobre o Enhertu: nos casos em que a prescrição médica está bem fundamentada e há registro do medicamento na ANVISA, a jurisprudência paulista tem reconhecido a abusividade da recusa baseada apenas no argumento de uso off-label ou de ausência no rol — aplicando exatamente os parâmetros da ADI 7.265. Isso vale tanto para câncer de mama quanto para outros tumores HER2-positivos, como pulmão e endométrio, indicações também alcançadas pela bula atual do medicamento.
Esse padrão não é garantia de resultado em todo caso individual — a análise depende das provas médicas apresentadas e da situação clínica concreta —, mas indica que a linha de defesa das operadoras baseada apenas em "não consta do rol" ou "é off-label" tem encontrado resistência crescente nos tribunais.
Uma particularidade importante: o Enhertu não é medicamento de uso domiciliar
Vale um esclarecimento técnico que costuma gerar confusão: a Lei nº 9.656/98 permite a exclusão contratual de "medicamentos para tratamento domiciliar" (art. 10, VI), com uma ressalva para antineoplásicos orais de uso domiciliar (art. 12, I, "c"). O Enhertu, no entanto, é administrado por infusão intravenosa em ambiente clínico ou hospitalar — não se enquadra na categoria de medicamento oral de uso domiciliar. Isso significa que a discussão sobre exclusão de tratamento domiciliar simplesmente não se aplica ao caso: o fundamento da cobertura está na regra geral de tratamento ambulatorial/hospitalar da doença coberta, combinada com os parâmetros da ADI 7.265.
Dano moral quando a negativa agrava o sofrimento do paciente
Em situações de negativa de medicamento oncológico sob fundamento indevido — como equiparar uso off-label a tratamento experimental —, o STJ já reconheceu a configuração de dano moral, além da obrigação de fornecer o medicamento. No REsp 1.721.705/SP (3ª Turma, rel. Min. Nancy Andrighi, j. 28/08/2018), a Corte manteve a condenação de uma operadora que negou fornecimento de medicamento oncológico sob a alegação de tratamento experimental, afastando expressamente essa equiparação. A avaliação de dano moral, contudo, depende das circunstâncias de cada caso — a recusa em si não gera indenização automática em toda hipótese.
Para quem já passa pelo desgaste físico e emocional de um tratamento oncológico, a negativa indevida costuma adiar o início ou a continuidade da terapia em um momento clinicamente sensível — daí a urgência que normalmente acompanha esse tipo de ação judicial, muitas vezes por meio de pedido de tutela de urgência.
Este tema tem paralelo direto com outro caso já tratado neste espaço: o do osimertinibe (Tagrisso), outro antineoplásico de alto custo em que a cobertura pelo plano de saúde e pelo SUS segue regimes jurídicos distintos.
Dúvidas frequentes
Depende do enquadramento do caso. Se a indicação já consta expressamente da bula registrada na ANVISA e do rol da ANS, a cobertura costuma ser exigível de forma direta. Se a prescrição é off-label ou a indicação ainda não está no rol, a cobertura pode ser exigida judicialmente desde que preenchidos os requisitos da ADI 7.265 (STF) — prescrição médica, ausência de negativa expressa da ANS, ausência de alternativa equivalente no rol, evidência científica de alto grau e registro na ANVISA.
O STJ já decidiu que uso off-label de medicamento registrado na ANVISA não é o mesmo que tratamento experimental, e que a negativa baseada apenas nesse argumento costuma ser considerada abusiva. Isso não significa cobertura automática em qualquer hipótese — a prescrição precisa estar tecnicamente fundamentada e, em geral, amparada por evidência científica.
O rol da ANS é atualizado periodicamente e pode não acompanhar, no mesmo ritmo, a expansão das indicações aprovadas pela ANVISA para o medicamento. Quando a indicação prescrita ainda não consta do rol, a cobertura pode ser obtida por via judicial, aplicando os parâmetros fixados pelo STF na ADI 7.265.
Até o momento, o trastuzumabe deruxtecana não foi incorporado às listas de dispensação do SUS pela Conitec. Contra o poder público, a via judicial segue parâmetros distintos dos aplicáveis aos planos de saúde privados — os requisitos fixados pelo STF nos Temas 6 e 1.234 de repercussão geral, e não a ADI 7.265.
Em casos de urgência oncológica bem documentada, é possível pedir tutela de urgência (liminar) logo no início do processo — o juiz pode decidir sem ouvir previamente a operadora, nos termos do art. 300 do CPC. O tempo de análise varia conforme a vara e a complexidade da prova médica apresentada; não há prazo legal fixo para essa decisão.
Este artigo possui caráter informativo. Se você ou um familiar tiveram a cobertura do Enhertu ou de outro medicamento oncológico negada pelo plano de saúde ou pelo SUS, é recomendável reunir a documentação médica (laudo, prescrição, exames) e buscar orientação jurídica o quanto antes, dada a urgência que normalmente envolve esses casos. Consulte um advogado de sua confiança para avaliar a estratégia jurídica mais adequada ao caso.
